自體干細胞移植治療多發(fā)性硬化獲突破性進展

2017-03-20 來源：神經(jīng)時間標簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：強化免疫抑制劑治療聯(lián)合自體造血干細胞移植術在減少重癥MS患者疾病活動性方面顯著優(yōu)于MTX治療。該研究發(fā)表于近期的Neurology雜志。

　　多發(fā)性硬化（MS）是神經(jīng)內(nèi)科常見的致殘性脫髓鞘疾病之一，采用現(xiàn)有的治療方法，許多患者癥狀仍持續(xù)加重。近年來，有研究顯示采用強化免疫抑制劑聯(lián)合自體造血干細胞移植術（AHSCT）對其治療有效。該方法的原理在于先抑制自身激活的異常免疫系統(tǒng)，然而再通過造血干細胞輸注進行重建。

　　已有初步研究證實該方法對MS患者有效，但尚未與常規(guī)治療方法比較。為此，來自意大利的Mancardi教授等進行了一項研究，旨在評估MS患者采用強化免疫抑制劑聯(lián)合自體造血干細胞移植術（AHSCT）治療與單用甲氨蝶呤（MTX）治療對患者疾病活動性的影響，主要通過MRI來進行評估。

　　結(jié)果表明，強化免疫抑制劑治療聯(lián)合自體造血干細胞移植術在減少重癥MS患者疾病活動性方面顯著優(yōu)于MTX治療。該研究發(fā)表于近期的Neurology雜志。

　　該研究為一項多中心、II期、隨機化臨床研究，納入病例均為繼發(fā)進展型或復發(fā)緩解型MS患者。上述患者盡管采用了常規(guī)治療方法，但在前一年其擴展殘疾狀態(tài)量表（EDSS）評分均有增加，且出現(xiàn)一個或多個釓增強（Gd+）病灶。

　　隨機分配接受AHSCT聯(lián)合強化免疫抑制劑治療或單用MTX20mg治療，共6個月。強化免疫抑制劑治療包括采用環(huán)磷酰胺和非格司亭進行動員，采用卡氮芥、阿糖胞苷、依托泊苷、馬法蘭以及抗胸腺球蛋白進行調(diào)理。主要終點事件為隨機化4年后出現(xiàn)累計新發(fā)T2病灶的數(shù)量，次要終點為Gd+病灶數(shù)量、患者復發(fā)率以及殘疾進展情況。該研究還評估了治療的安全性和耐受性。

　　研究結(jié)果顯示，與單用MTX治療的患者相比，AHSCT治療減少了79%的新發(fā)T2病灶數(shù)量，同時也減少了Gd+病灶數(shù)量以及復發(fā)率，在殘疾進展情況方面2組患者無顯著統(tǒng)計學差異。

　　該研究結(jié)論認為，強化免疫抑制劑治療聯(lián)合自體造血干細胞移植術在減輕重癥MS患者疾病活動性方面顯著優(yōu)于MTX治療，這些研究結(jié)果強烈支持進一步進行III期臨床研究。

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